ऑस्ट्रेलिया में जीन-संपादन चिकित्सा से कोलेस्ट्रॉल में कमी

नवीनतम जीन-संपादन चिकित्सा का परीक्षण

मेलबर्न, 11 नवंबर: ऑस्ट्रेलिया में शोधकर्ताओं ने एक नई जीन-संपादन चिकित्सा का मानव परीक्षण शुरू किया है, जो कठिनाई से उपचार योग्य लिपिड विकारों वाले लोगों में खराब कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स को आधा कर देती है।

इस परीक्षण में CTX310 का परीक्षण किया गया, जो एक बार की CRISPR-Cas9 जीन-संपादन चिकित्सा है। यह वसा आधारित कणों का उपयोग करके CRISPR संपादन उपकरणों को यकृत में पहुंचाती है, जिससे ANGPTL3 जीन बंद हो जाता है। इस जीन को बंद करने से LDL (खराब) कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स में कमी आती है, जो हृदय रोग से जुड़े रक्त वसा हैं। यह जानकारी ऑस्ट्रेलिया की मोनाश यूनिवर्सिटी द्वारा सोमवार को जारी एक बयान में दी गई।

मोनाश स्वास्थ्य द्वारा संचालित विक्टोरियन हार्ट हॉस्पिटल ने इस वैश्विक परीक्षण के पहले चरण में 18 से 75 वर्ष के तीन मरीजों का इलाज किया, जो कठिनाई से उपचार योग्य लिपिड विकारों से ग्रस्त थे। यह परीक्षण ऑस्ट्रेलिया, न्यूजीलैंड और ब्रिटेन में किया गया।

सबसे उच्च खुराक पर, CTX310 के एकल उपचार ने LDL कोलेस्ट्रॉल में औसतन 50 प्रतिशत और ट्राइग्लिसराइड्स में 55 प्रतिशत की कमी की, जो उपचार के दो सप्ताह बाद कम से कम 60 दिनों तक कम रहे। सभी प्रतिभागियों में विभिन्न खुराक के साथ LDL कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स में लगभग 60 प्रतिशत की कमी आई, जिसमें केवल हल्के और अस्थायी दुष्प्रभावों की रिपोर्ट की गई।

महत्वपूर्ण रूप से, CTX310 पहली चिकित्सा है जो एक साथ LDL कोलेस्ट्रॉल और ट्राइग्लिसराइड्स में बड़ी कमी लाने में सफल रही है, जो मिश्रित लिपिड विकारों वाले लोगों के लिए एक संभावित सफलता है। यह जानकारी न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित परीक्षण में दी गई।

"एकल उपचार के साथ स्थायी प्रभावों की संभावना हृदय रोग की रोकथाम में एक बड़ा कदम हो सकती है," विक्टोरियन हार्ट हॉस्पिटल के निदेशक और अध्ययन के प्रमुख शोधकर्ता स्टीफन निकोल्स ने कहा।

"यह उपचार को आसान बनाता है, निरंतर लागत को कम करता है, स्वास्थ्य प्रणाली पर दबाव को कम करता है, और एक व्यक्ति की जीवन गुणवत्ता में सुधार करता है," निकोल्स ने कहा, और CTX310 के भविष्य के परीक्षणों में बड़े और विविध रोगी जनसंख्या पर ध्यान केंद्रित करने की योजना पर जोर दिया।