कोलेस्ट्रॉल कम करने में मददगार जीन थेरेपी: दिल के मरीजों के लिए नई उम्मीद

कोलेस्ट्रॉल से जूझते मरीजों के लिए नई जीन थेरेपी

दुनिया भर में कोलेस्ट्रॉल से संबंधित समस्याएं तेजी से बढ़ रही हैं। इस बीच, हृदय रोगियों के लिए एक नई जीन थेरेपी ने उम्मीद की किरण जगाई है। वैज्ञानिकों ने यह साबित किया है कि एक बार की जीन थेरेपी 'खराब' कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम से कम एक साल तक प्रभावी ढंग से घटा सकती है। इससे यह संभावना भी है कि कुछ दिल के मरीजों को जीवनभर कोलेस्ट्रॉल की दवा से मुक्ति मिल सकेगी।

VERVE-102: एक नई दवा

प्रसिद्ध दवा कंपनी एली लिली द्वारा विकसित VERVE-102 नामक दवा को एक बार की डोज के माध्यम से लिवर में PCSK9 प्रोटीन के स्तर को कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है। यह एक प्रारंभिक चरण की 'इन विवो' जीन एडिटिंग दवा है, जो PCSK9 जीन में विशेष बदलाव करने के लिए तैयार की गई है। इसका उद्देश्य LDL-C, जिसे 'खराब' कोलेस्ट्रॉल कहा जाता है, के स्तर को कम करना है।

FDA से मिली मंजूरी

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने VERVE-102 को उन मरीजों के लिए 'फास्ट-ट्रैक' मंजूरी दी है, जिन्हें हाइपरलिपिडेमिया की समस्या है। भारत में, लगभग 6 से 8 करोड़ लोग हृदय संबंधी बीमारियों से ग्रसित हैं, और हर साल दिल के दौरे के 30 लाख मामले सामने आते हैं।

प्रारंभिक परिणाम

एक प्रारंभिक अध्ययन में, 35 मरीजों पर VERVE-102 की एक खुराक से PCSK9 के स्तर में 51% से 88% तक की कमी देखी गई। इसी तरह, LDL-C के स्तर में भी 9% से 62% तक की कमी दर्ज की गई।

VERVE-102 की कार्यप्रणाली

VERVE-102 एक एडेनिन बेस एडिटर का उपयोग करता है, जो PCSK9 जीन को सटीक रूप से एडिट करता है। यह लिवर में LDL-C के स्तर को लंबे समय तक कम रखने में मदद करता है।

PCSK9 का महत्व

PCSK9 एक प्रोटीन है जो LDL रिसेप्टर्स को तोड़ता है, जो रक्त से खराब कोलेस्ट्रॉल को हटाने में मदद करते हैं। जिन लोगों में यह प्रोटीन स्वाभाविक रूप से निष्क्रिय होता है, उनमें LDL-C का स्तर कम रहता है।

दवा के लाभ

VERVE-102 एक बार की डोज के माध्यम से हृदय रोगियों के लिए उपचार की प्रक्रिया को सरल बना सकती है। यह दवा हृदय रोगों के इलाज में एक नई दिशा प्रदान कर सकती है।