कोलेस्ट्रॉल कम करने के लिए नई जीन-एडिटिंग थेरेपी VERVE-102 की उम्मीदें

नई चिकित्सा में उम्मीदें

खराब कोलेस्ट्रॉल, जिसे LDL-C कहा जाता है, को कम करने के लिए एक नई चिकित्सा विधि सामने आई है। VERVE-102 नामक जीन-एडिटिंग थेरेपी ने प्रारंभिक क्लिनिकल परीक्षण में LDL कोलेस्ट्रॉल के स्तर को एक बार की डोज के बाद काफी कम किया है। हालांकि, इसे सामान्य मरीजों के लिए उपलब्ध उपचार मानना अभी जल्दबाजी होगी, क्योंकि यह अभी भी क्लिनिकल विकास के चरण में है।

एक बार की डोज से LDL में 62% कमी

VERVE-102 का परीक्षण Heart-2 नामक Phase 1b ट्रायल में किया गया, जिसमें 35 वयस्क शामिल थे, जिन्हें फैमिलियल हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया या समय से पहले कोरोनरी आर्टरी डिजीज जैसी समस्याएं थीं। प्रतिभागियों को VERVE-102 की एक बार नस के माध्यम से दी जाने वाली इन्फ्यूजन डोज दी गई।

अध्ययन में सबसे अधिक डोज लेने वाले समूह में LDL-C में औसतन 62% तक की कमी देखी गई। इसी डोज पर PCSK9 प्रोटीन का स्तर भी औसतन 88% तक कम हुआ। शोधकर्ताओं ने बताया कि कुछ प्रतिभागियों में यह प्रभाव लंबे समय तक बना रहा।

VERVE-102 कैसे कार्य करती है?

VERVE-102 एक बेस-एडिटिंग जीन थेरेपी है, जिसका उद्देश्य लिवर में मौजूद PCSK9 जीन को निष्क्रिय करना है। PCSK9 प्रोटीन की गतिविधि कम होने से शरीर LDL को रक्त से हटाने में अधिक सक्षम हो सकता है, जिससे खराब कोलेस्ट्रॉल का स्तर कम हो सकता है।

इसलिए वैज्ञानिक इसे बार-बार लेने वाली दवा के बजाय संभावित वन-टाइम थेरेपी के रूप में देख रहे हैं। लेकिन इसके दीर्घकालिक प्रभाव और सुरक्षा का मूल्यांकन बड़े और लंबे क्लिनिकल अध्ययनों में किया जाना बाकी है।

प्रारंभिक परिणाम उत्साहजनक, लेकिन सावधानी आवश्यक

Phase 1b अध्ययन का मुख्य उद्देश्य किसी नई चिकित्सा की सुरक्षा और प्रारंभिक प्रभावों का मूल्यांकन करना है। VERVE-102 के अध्ययन में गंभीर उपचार-संबंधी प्रतिकूल घटनाएं नहीं देखी गईं, हालांकि कुछ प्रतिभागियों में हल्के से मध्यम इन्फ्यूजन-संबंधी प्रतिक्रियाएं और कुछ अस्थायी लैब परिवर्तन दर्ज किए गए।

इसलिए इन परिणामों को उत्साहजनक माना जा रहा है, लेकिन यह कहना अभी सही नहीं होगा कि एक इंजेक्शन से हर व्यक्ति का कोलेस्ट्रॉल हमेशा के लिए नियंत्रित हो जाएगा।

बड़े परीक्षण की आवश्यकता

VERVE-102 अभी भी एक जांचाधीन उपचार है। ClinicalTrials.gov के अनुसार, Heart-2 अध्ययन Phase 1b स्तर पर है और इसका उद्देश्य इसकी सुरक्षा, सहनशीलता और LDL-C कम करने की क्षमता का मूल्यांकन करना है। आगे के बड़े अध्ययनों से यह स्पष्ट होगा कि यह चिकित्सा कितनी प्रभावी और सुरक्षित है और इसका लाभ किन मरीजों को सबसे अधिक मिल सकता है।

कंपनी ने 2026 में बताया है कि VERVE-102 के लिए Phase 2 अध्ययन में प्रतिभागियों को शामिल करने की योजना है। इसका मतलब है कि यह उपचार अभी बाजार में उपलब्ध सामान्य कोलेस्ट्रॉल दवाओं का विकल्प नहीं बना है।

क्या यह कोलेस्ट्रॉल के इलाज का भविष्य हो सकता है?

यदि आगे के क्लिनिकल परीक्षण सुरक्षा और प्रभावशीलता के अच्छे परिणाम दिखाते हैं, तो VERVE-102 जैसी जीन-एडिटिंग तकनीक उच्च LDL वाले कुछ मरीजों के उपचार में महत्वपूर्ण बदलाव ला सकती है। विशेष रूप से उन लोगों के लिए, जिन्हें लंबे समय तक LDL को कम रखने के लिए निरंतर उपचार की आवश्यकता होती है।

फिलहाल इसे एक संभावित नई थेरेपी के रूप में देखना बेहतर है, न कि एक स्थापित उपचार के रूप में। इसके अंतिम लाभ और जोखिम बड़े, लंबे और नियंत्रित क्लिनिकल परीक्षण के बाद ही स्पष्ट होंगे।